FDA授予奥拉帕尼第4项孤儿药资格用于治

阿斯利康和默克（默克：在美国和加拿大以外称为默沙东）10月16日宣布，他们合作开发的新药Lynparza（奥拉帕尼）被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药认定（ODD），用于治疗胰腺癌。

胰腺癌是一种危及生命的罕见疾病，约占美国所有癌症的3％[1]。由于症状发作较晚，患者通常在癌症进展到疾病的局部晚期或转移阶段后才被诊断出来[2]。胰腺癌美国五年生存率很低，仅为8.5％[3]。

阿斯利康全球药物开发执行副总裁兼首席医疗官SeanBohen说:“胰腺癌是一个显著未满足医疗需要的区域，对于患有转移性胰腺癌的患者，当前治疗选择的益处非常有限。”

MSD高级副总裁兼全球临床开发负责人，首席医疗官RoyBaynes说：“胰腺癌是一种相对不太常见但危及生命的癌症。FDA批准奥拉帕尼孤儿药物认定对胰腺癌患者来说是一个积极的信号，并继续强化我们合作，将奥拉帕尼带给更多有需要的患者。”

年10月,FDA授予奥拉帕尼ODD，用于治疗卵巢癌。年8月，FDA批准奥拉帕尼ODD，用于患有输卵管和原发性腹膜癌对铂类化疗的完全或部分反应的患者，并于今年早些时候扩大为患有复发性上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌的成人患者。FDA将孤儿药资格授予用于治疗，诊断或预防在美国影响少于20万人的罕见疾病的药物。

目前，奥拉帕尼在胰腺癌中的应用正在进行III期POLO试验，预计在年上半年有结果。POLO试验分为安慰剂组和奥拉帕尼药治疗组，用于治疗患有胚系BRCA突变的转移性胰腺癌在铂类化疗后未发生进展的患者。

关于POLOIII期试验

POLO是一项III期，随机，双盲，安慰剂对照试验，用于评估奥拉帕尼片剂（mg每日两次）作为维持性单药治疗与安慰剂相比，对胚系BRCA突变转移性胰腺癌在铂类化疗后未发生进展的患者的疗效和安全性。该试验将名患者随机分为奥拉帕尼组和安慰剂组（3：2），主要终点是无进展生存期。

关于奥拉帕尼

奥拉帕尼是全球首创PARP抑制剂，也是第一个利用DNA损伤反应（DDR）途径缺陷（如BRCA突变）优先杀死癌细胞，达到靶向治疗的潜在新药。体外研究表明，奥拉帕尼诱导的细胞毒性可能涉及抑制PARP酶活性和增加PARP-DNA复合物的形成，从而导致DNA损伤和癌细胞死亡。奥拉帕尼拥有最广泛临床开发计划的PARP抑制剂，目前正在研究应用于一系列DDR缺陷肿瘤。

关于阿斯利康和MSD肿瘤学战略合作

年7月，阿斯利康和MSD宣布开展全球战略肿瘤学合作，共同开发奥拉帕尼和selumetinib。Selumetinib是MEK抑制剂，用于多种癌症类型。两家公司合作，将开发奥拉帕尼和selumetinib联合其他潜在的新药治疗和单药疗法。另外，两家公司还分别开发奥拉帕尼和selumetinib联合它们各自的PD-L1和PD-1药物。

关于肿瘤学领域的阿斯利康

阿斯利康在肿瘤学领域拥有根深蒂固的传统，并提供快速增长的新药组合，有可能改变患者的生活和公司的未来。在-年期间，将推出至少六种新药，并且正在广泛地开发小分子和生物制剂，致力于推动肿瘤学成为公司重要的增长点，重点