重磅这两款孤儿药问世,ldquo万

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万癌之王

在所有癌症类型中，晚期胰腺癌生存率最低，最新统计的五年生存率中仅为9%，晚期疾病患者的生存率低于2%。疾病末期患者的平均生存期只有2个月，因此有"万癌之王"之称。至今胰腺癌仍是癌症领域的一大难题，极大威胁着人们的健康。

近两年，随着分子靶向治疗迅猛发展，胰腺癌的治疗获得了众多突破。MCLA-与SM-88的问世，或将为晚期胰腺癌患者带来曙光。

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zenorcutuzumab

（MCLA-）

zenorcutuzumab（MCLA-）MCLA-是一款针对HER2、HER3双靶点的新型抗癌靶向药。可与HER2和HER3受体结合，从而阻断HER3及其配体神经调节蛋白1(NRG1)或NRG1融合蛋白的相互作用，对于NRG1基因融合的胰腺癌患者效果显著。

年10月，Merus公布了双特异性抗体MCLA-在治疗携带NRG1融合突变胰腺癌中的初步临床结果表明，MCLA-在2名胰腺癌患者中都让肿瘤体积出现缩小。

患者1：治疗后第8周的成像显示肿瘤直径减少44%，治疗五个月后减少了54%。CA19-9在前4周内出现改善。此外，在第一次剂量后的几周内，患者的症状，包括疲劳和体重减轻，有所改善。

患者2：7周的成像显示肿瘤直径减少22%，治疗5个月后减少25%。治疗后，患者的肿瘤相关腹痛有所改善。

年7月，FDA授予zenorcutuzumab（MCLA-）孤儿药地位，用于治疗胰腺癌患者。

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代谢类抗癌药SM-88

年8月初，另外一款药物SM-88也被FDA授予孤儿药地位。

SM-88既不是靶向也不是免疫疗法，这是一种新型的联合疗法，由酪氨酸衍生物、mTOR抑制剂(西罗莫司)、CYP3a4诱导剂(苯妥英)和氧化应激催化剂(甲氧沙林)4种成分组成，能够中断癌细胞的代谢过程，破坏细胞的关键防御，促进信号传递活性，并激活细胞凋亡。

该疗法已被证明在多种肿瘤类型（包括乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌）的治疗中有效，并且具有低的毒性或严重不良事件报告率。

SM-88（显示为蓝色六边形）的理论作用机制：打破癌症的代谢回路，使其易受免疫反应和氧化应激影响。

据研究，口服SM-88对15种不同的癌症类型有效，具有良好的耐受性与安全性。

TYME-88-PANCII期研究在ESMOGI上展示的数据表明，转移性胰腺癌患者的总体生存趋势令人鼓舞，与历史研究数据相比，SM-88显著提高了晚期胰腺癌患者的总生存期。

TYME-88-Panc胰腺癌试验(NCT)已经测试了2个剂量水平的SM-88，也证实了晚期胰腺癌患者的生存率提高。在19名患有终末期胰腺癌的可评估患者中，67.8%在中位随访4.3个月时仍然存活。与根据历史研究得出的三线胰腺腺癌患者的预期中位总生存期(2.0个月)相比，增加了一倍以上。

可评估患者的OS数据

我们可以看到，对于这种预后极差的癌症，近年来，靶向和免疫疗法已经取得了显著的成绩。肿瘤学家们希望通过对胰腺癌患者进行基因检测，找到胰腺癌患者常见的基因突变，帮助患者找到合适的靶向药物和临床试验。

参考文献：

1.MerusBispecificAntibodyMCLA-ShowsEncouragingEarlyClinicalActivityinPatientswithCancersHarboringNRG1GeneFusions(Oct27,)

2.Clinicalproof-of-conceptforMCLA-,abispecificHER2/3antibodytherapy,inNRG1fusion-positivecancers(Oct27,)

3.TYMEAnnouncesFirstPatientDosedinTYME-88-PancPivotalTrialtoEvaluateSM-88asOralTreatmentforPatientswithMetastaticPancreaticCancer(Jan8,）

4.PhaseIITrialofSM-88inPatientswithMetastaticPancreaticCancer:PreliminaryResultsofthe1stStage（Jan18,）

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允英医疗是国内最早进行肿瘤液体活检开发与应用的企业之一，致力于以“精准诊断”“精准用药”为核心打造精准医疗全产业链模块。允英以DNAplus?、Alldetect?以及AllNGS?三大核心技术为基础，已经开发出40余款精准治疗相关基因检测服务，并打造了覆盖全国30省区的销售市场网络，与医院建立了长期稳定的业务合作关系，每月为余名患者提供了精准医疗检测服务。目前，允英可为肺癌、肠癌、胃癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌、淋巴瘤等肿瘤患者进行方便、快捷和精准的基因检测服务，提供肿瘤的辅助诊断、靶向用药选择、生存预后评估等丰富信息。

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