孤儿药周报胰腺癌胃癌创新疗法入围

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▎药明康德内容团队编辑上周共有8款药物获得FDA孤儿药资格。其中包括治疗胰腺癌的双特异性抗体，以及治疗“石头人症”、杜氏肌营养不良、遗传性视网膜疾病的新兴疗法。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。药物：Alidornasealfa研发企业：SarcoMedUSA/ProtalixBioTherapeutics治疗疾病：结节病（sarcoidosis）简介：结节病是一种系统性肉芽肿性疾病，以T辅助细胞-1反应（T-helper-1response）为特征，在肺部和受累器官中CD4+淋巴细胞和活化的巨噬细胞聚集，导致特征性肉芽肿形成。90%以上的结节病患者累及肺部，因此肺功能异常是许多患者的特征。Alidornasealfa是一种专有植物细胞表达的人脱氧核糖核酸酶i（DNasei）重组形式，SarcoMed正计划在肺结节病患者中启动一项1b期随机、双盲、安慰剂对照多次递增剂量研究。药物：INCB研发企业：Incyte治疗疾病：进行性肌肉骨化症（fibrodysplasiaossificansprogressiva，FOP）简介：进行性肌肉骨化症的另一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。INCB为Incyte研发的一种ALK2抑制剂，